FDA zatwierdziła nową opcję leczenia dla dorosłych pacjentów chorujących na rzadką chorobę krwi

Amerykańska Agencja Żywności i Leków, FDA (ang. Food and Drug Administration) zatwierdziła preparat Empaveli (pegcetacoplan) podawany w postaci iniekcji, celem leczenia osób dorosłych z nocną napadową hemoglobinuerią, NNH (ang. paroxysmal nocturnal hemoglobinuria). Napadowa nocna hemoglobinura jest rzadką, zagrażającą życiu chorobą krwi i występuje z częstością ok. u 1-1,5/ 1 mln ludzi na świecie.

Napadowa nocna hemoglobinuria (NNH) jest chorobą zaklasyfikowaną do grupy chorób rzadkich, nabytych, nieimmunologicznych niedokrwistości hemolitycznych. W jej patogenezie główną rolę odgrywają aktywowane na powierzchni komórek krwi składowe dopełniacza, które wywołują indukcję rozpadu erytrocytów, co powoduje anemię. Empaveli jest pierwszym dopuszczonym preparatem, który wiąże się ze składową C3 białek układu dopełniacza.

Ciężkimi powikłaniami tej choroby są  m.in.: anemia, zakrzepica, uszkodzenie nerek oraz uszkodzenie mięśni gładkich. Choroba występuje zazwyczaj u młodych dorosłych. nNajczęściej diagnozowana jest w okolicach 35 – 40 r.ż., ze średnim przeżyciem 10 lat od postawienia diagonozy.

Efektywność preparatu Empaveli została oceniona w badaniu, do którego zaangażowano 80 pacjentów z NNH i anemią, którzy byli poddani leczeniu przy pomocy ekulizumabu (leczeniem wcześniej zatwierdzonym dla NNH).

Pacjenci najpierw ukończyli 4-tygodniową terapię, podczas której otrzymywali prep. Empaveli w dawce 1,08 mg dwa razy w tygodniu wraz z ekulizumabem. Po okresie 4. tygodni, pacjenci zostali losowo przydzieleni do dwóch grup: pierwsza otrzymywała preparat Empaveli, a druga otrzymywała aktualną dla siebie dawkę ekulizumabu.

Po upływie 16. tygodni obserwacji porównano ciężkość anemii dla dwóch badanych grup. Porównanie pacjentów z obu grup przeprowadzono na podstawie zmierzonego u nich stężenia hemoglobiny.

W obu grupach, średni poziom stężenia hemoglobiny wynosił 8,7 g/dL na początku badania, co wskazuje na ciężką postać anemii. Podczas tych 16. tygodni leczenia u pacjentów z grupy, u której podawano preparat Empaveli, odnotowano średni wzrost stężenia hemoglobiny o 2,4 g/dL. W międzyczasie pacjenci w grupie poddawanej leczeniem ekulizumabem mieli średni spadek hemoglobiny o 1,5 g/dL.

U pacjentów przyjmujących prep. Empaveli mogą wystąpić infekcje meningokokowe, mogące zagrażać życiu lub prowadzić do śmierci, jeśli nie zostaną wcześnie wykryte i poddane odpowiedniemu leczeniu.

Leczenie preparatem Empaveli może również predysponować do wystąpienia innych poważnych zakażeń, zwłaszcza wywołanych przez bakterie otoczkowe. Pacjentów należy także monitorować pod kątem ich reakcji na infuzję preparatu.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi są reakcje w miejscu wstrzyknięcia, infekcje, biegunka, ból brzucha, infekcja dróg oddechowych, infekcje na podłożu wirusowym czy zmęczenie. Empaveli może również wpływać na wyniki niektórych testów laboratoryjnych.

Preparat Empaveli otrzymał status leku sierocego we wskazaniu NNH. Preparat Empaveli jest dostępny tylko w restrykcyjnym programie, który cały czas poddawany jest ewaluacji.

Redakcja

Źródła:

• • • 1. 1. 1. 1. FDA approves new treatment for adults with serious rare blood disease. https://www.fda.gov (stan z dn. 20.05.2021 r.).
               2. Kabała-Dzik A., Kleczka A.: Nocna napadowa hemoglobinuria – charakterystyka i rozpoznawanie. Laboratorium medyczne. 2020. Nr 2-3, 60-64.